Dostupnosť modulátora TRIKO pre CF pacientov

Spoločnosť Vertex Pharmaceuticals so sídlom v Bostone si vybudovala monopolné postavenie v oblasti vývoja a produkcie inovatívnych liekov na liečbu cystickej fibrózy vrátane modulátora KAFTRIO®. Tento prelomový liek výrazne zlepšuje kvalitu života pacientov – umožňuje im ľahšie dýchať a predlžuje ich život. Jeho vysoká cena je však zásadnou prekážkou, keďže ročná liečba dosahuje približne 346 000 USD, čím sa liečba stáva pre mnohých nedostupnou.

V súčasnosti už existuje generická forma KAFTRIA s názvom TRIKO® (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor). Jej vývoj predstavila už v roku 2025 na Severoamerickej konferencii o cystickej fibróze (NACFC) spoločnosť Beximco Pharmaceuticals Ltd. v spolupráci s organizáciou CF Buyer’s Club a iniciatívou Right to Breathe. Cena lieku je výrazne nižšia – približne 6 000 USD ročne pre deti a približne 13 000 USD ročne pre dospelých. Za cenu liečby jedného dieťaťa KAFTRIOM môže byť liečených 58 detí pomocou TRIKA.

Vďaka využívaniu medzier v globálnom patentovom systéme sa stal tento modulátor dostupnejší, čím pre mnohé rodiny po celom svete predstavuje reálnu a často život zachraňujúcu možnosť liečby. Keďže Bangladéš patrí medzi najmenej rozvinuté krajiny, vzťahuje sa naň výnimka patentovej ochrany z pravidiel Svetovej obchodnej organizácie. Väčšina krajín má tiež výnimku, ktorá umožňuje jednotlivcom priviezť generikum lieku do krajiny, kde je patentovaný, alebo v niektorých prípadoch dovážať generikum poštou, ak je určený na osobné použitie.

Medzi prvými ľuďmi, ktorí vycestovali do Dháky za nákupom prvých balení lieku TRIKA, bol aj mladý muž s CF zo Slovenska.  V rozhovore pre The New York Times vyjadril veľké nadšenie a nádej, že účinky nového lieku budú natoľko výrazné, že mu umožnia pracovať, osamostatniť sa a odsťahovať od rodičov. Zároveň verí, že tým dokáže slovenskej vláde, že plošné preplácanie KAFTRIA má zmysel.

Na Slovensku poisťovne stále nehradia liečbu KAFTRIOM všetkým CF pacientom, je to skupina CF pacientov, ktorí nemajú najčastejšiu mutáciu F508del, čo je približne 40 CF pacientov.

Obchodný model spoločnosti Beximco Pharmaceuticals Ltd, založený na reverznom inžinierstve prelomových liekov v rozpore s patentovou ochranou — sa stáva nástrojom na zmierňovanie výrazných nerovností v prístupe k liečbe medzi krajinami s extrémne rozdielnou úrovňou príjmov.

Medzi inovatívne lieky, ktoré boli schválené v EÚ v roku 2025, patrí aj jednolieková forma ALYFTREK® (Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor) od Vertex Pharmaceuticals. Táto je vhodná pre pacientov pre 6+ rokov s najmenej jednou mutáciou F508del alebo inou reagujúcou mutáciou CFTR (patrí k alternatíve KAFTRIA). V súčasnosti už na Slovensku prebieha proces hodnotenia prínosov lieku v rámci jeho kategorizácie.